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難治的血液病通常大致有兩種:貧血性疾病,如再生障礙性貧血等;血液系統惡性疾病,如白血病等。

再生障礙性貧血是一組骨髓造血功能衰竭,導致周圍血全血細胞減少的綜合病征,臨床上常表現為較嚴重的貧血、出血和感染,根據患者的病情輕重,結合血象和骨髓象等可分為重型和非重型。重型再生障礙性貧血患者病情較重,以往死亡率極高,近10年來隨著醫療水平的進步,該病的療效明顯改善,但仍有約1/3患者可死于感染和出血。

白血病亦稱作血癌,是一類造血干細胞的惡性克隆性疾病,白血病細胞因增殖失控、分化障礙、凋亡受阻等機制,在骨髓和其他造血組織中大量增生積累,使正常造血受抑制并浸潤其他器官組織,臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發熱以及肝、脾、淋巴結腫大和骨骼疼痛,多數無法治愈。

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